유한양행, 고셔병 치료제 ‘YH35995’ 임상 1상 공개…“BBB 투과 가능성 확인”

투데이e코노믹 = 이혜진 기자 | 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 ‘YH35995’의 임상 1상 결과를 국제 학술대회에서 공개하며 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 특히 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 기질감소치료(SRT) 계열 후보물질이라는 점에서 신경병증성 고셔병 치료 가능성에 관심이 쏠린다. 유한양행은 지난 6일 이탈리아 트리에스테에서 열린 ‘제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026’에서 고셔병 치료제로 개발 중인 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제 ‘YH35995’의 임상 1상 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다고 밝혔다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 글루코실세라마이드(GL1)가 체내 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 이 가운데 신경병증성 고셔병은 중추신경계(CNS) 증상이 동반되지만 기존 치료제들은 혈액뇌장벽을 충분히 통과하지 못해 치료 한계가 지적돼 왔다. YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구 계약을 통해 확보한 신약 후보물질로, 현재는 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행 중이다. 경구용 저분자 GCS 억제제로 BBB 투과 특성을 갖춘 것이 특징이다. 유한양행은 전임상 연구에